Ruxolitinibe é um inibidor de Janus quinase de molécula pequena usado no tratamento de mielofibrose de risco intermediário ou alto e formas resistentes de policitemia vera e doença do enxerto contra hospedeiro. O ruxolitinibe está associado a elevações transitórias e geralmente leves da aminotransferase sérica durante o tratamento e a casos raros de lesão hepática aguda idiossincrática, autolimitada e clinicamente aparente, bem como a casos de reativação da hepatite B em indivíduos suscetíveis.

Ruxolitinibe é um inibidor da quinase associada a Janus (JAK) biodisponível por via oral com potenciais atividades antineoplásicas e imunomoduladoras. Ruxolitinib liga-se especificamente e inibe proteínastirosinaquinases JAK 1 e 2, que podem levar à redução da inflamação e à inibição da proliferação celular. A via JAK-STAT (transdutor de sinal e ativador de transcrição) desempenha um papel fundamental na sinalização de muitas citocinas e fatores de crescimento e está envolvida na proliferação celular, crescimento, hematopoiese e resposta imune; As JAK quinases podem ser reguladas positivamente em doenças inflamatórias, distúrbios mieloproliferativos e várias doenças malignas.

Ruxolitinibe é umpirazolsubstituído na posição 1 por um grupo 2-ciano-1-ciclopentiletil e na posição 3 por um grupo pirrolo[2,3-d]pirimidin-4-il. Usado como sal fosfato para o tratamento de pacientes com mielofibrose de risco intermediário ou alto, incluindo mielofibrose primária, mielofibrose pós-policitemia vera e mielofibrose pós-trombocitemia essencial. Tem papel como agente antineoplásico e um EC 2.7.10.2 (proteína não específica-tirosinaquinase) inibidor. É um nitrilo, umpirrolopirimidinae um membro dos pirazóis.