A mielofibrose (MF) é referida como mielofibrose.Também é uma doença muito rara.E a causa de sua patogênese não é conhecida.As manifestações clínicas típicas são hemácias juvenis e anemia granulocítica juvenil com alto número de hemácias em gota.A aspiração da medula óssea geralmente mostra aspiração seca, e o baço muitas vezes está marcadamente aumentado com graus variados de osteosclerose.
A mielofibrose primária (PMF) é um distúrbio mieloproliferativo clonal (MPD) de células-tronco hematopoiéticas.O tratamento da mielofibrose primária é principalmente de suporte, incluindo transfusões de sangue.A hidroxiureia pode ser administrada para trombocitose.Pacientes assintomáticos de baixo risco podem ser observados sem tratamento.
Dois estudos randomizados de fase III (STUDY1 e 2) foram realizados em pacientes com MF (MF primária, MF pós-geniculocitose ou MF pós-trombocitemia primária).Em ambos os estudos, os pacientes inscritos apresentavam esplenomegalia palpável pelo menos 5 cm abaixo da caixa torácica e apresentavam risco moderado (2 fatores prognósticos) ou alto (3 ou mais fatores prognósticos) de acordo com os critérios de consenso do International Working Group (IWG).
A dose inicial de ruxolitinibe é baseada na contagem de plaquetas.15 mg duas vezes ao dia para pacientes com contagem de plaquetas entre 100 e 200 x 10^9/L e 20 mg duas vezes ao dia para pacientes com contagem de plaquetas maior que 200 x 10^9/L.
Doses individualizadas foram administradas de acordo com a tolerabilidade e eficácia para pacientes com contagem de plaquetas entre 100 e 125 x 10^9/L, com dose máxima de 20 mg duas vezes ao dia;para pacientes com contagem de plaquetas entre 75 e 100 x 10^9/L, 10 mg duas vezes ao dia;e para pacientes com contagem de plaquetas entre 50 e menor ou igual a 75 x 10^9/L, 2 vezes ao dia a 5mg de cada vez.
Ruxolitinibeé um inibidor oral de tirosina quinase JAK1 e JAK2 aprovado na União Europeia em agosto de 2012 para o tratamento de mielofibrose de risco intermediário ou alto, incluindo mielofibrose primária, mielofibrose pós-geniculocitose e mielofibrose trombocitemia pós-primária.Atualmente, o ruxolitinibe Jakavi é aprovado em mais de 50 países em todo o mundo, incluindo União Europeia, Canadá e vários países asiáticos, latinos e sul-americanos.