A mielofibrose (MF) é referida como mielofibrose. Também é uma doença muito rara. E a causa de sua patogênese não é conhecida. As manifestações clínicas típicas são glóbulos vermelhos juvenis e anemia granulocítica juvenil com um elevado número de glóbulos vermelhos em forma de lágrima. A aspiração da medula óssea geralmente mostra aspiração seca, e o baço costuma estar acentuadamente aumentado com vários graus de osteosclerose.
A mielofibrose primária (PMF) é um distúrbio mieloproliferativo clonal (MPD) de células-tronco hematopoiéticas. O tratamento da mielofibrose primária é principalmente de suporte, incluindo transfusões de sangue. A hidroxiureia pode ser administrada para trombocitose. Pacientes assintomáticos de baixo risco podem ser observados sem tratamento.
Dois estudos randomizados de fase III (ESTUDO 1 e 2) foram realizados em pacientes com MF (MF primária, MF pós-geniculocitose ou MF de trombocitemia pós-primária). Em ambos os estudos, os pacientes incluídos apresentavam esplenomegalia palpável pelo menos 5 cm abaixo da caixa torácica e apresentavam risco moderado (2 fatores prognósticos) ou alto (3 ou mais fatores prognósticos) de acordo com os critérios de consenso do Grupo de Trabalho Internacional (IWG).
A dose inicial de ruxolitinibe é baseada na contagem de plaquetas. 15 mg duas vezes ao dia para pacientes com contagens de plaquetas entre 100 e 200 x 10^9/L e 20 mg duas vezes ao dia para pacientes com contagens de plaquetas superiores a 200 x 10^9/L.
Doses individualizadas foram administradas de acordo com tolerabilidade e eficácia para pacientes com contagem de plaquetas entre 100 e 125 x 10^9/L, com dose máxima de 20 mg duas vezes ao dia; para pacientes com contagem de plaquetas entre 75 e 100 x 10^9/L, 10 mg duas vezes ao dia; e para pacientes com contagem de plaquetas entre 50 e menor ou igual a 75 x 10 ^ 9/L, 2 vezes ao dia, 5 mg de cada vez.
Ruxolitinibeé um inibidor oral da tirosina quinase JAK1 e JAK2 aprovado na União Europeia em agosto de 2012 para o tratamento de mielofibrose de risco intermediário ou alto, incluindo mielofibrose primária, mielofibrose pós-geniculocitose e mielofibrose trombocitemia pós-primária. Atualmente, o ruxolitinib Jakavi está aprovado em mais de 50 países em todo o mundo, incluindo a União Europeia, o Canadá e vários países asiáticos, latino-americanos e sul-americanos.