A estratégia de tratamento da mielofibrose primária (PMF) baseia-se na estratificação de risco. Devido à variedade de manifestações clínicas e questões a serem abordadas em pacientes com FPM, as estratégias de tratamento precisam levar em consideração a doença e as necessidades clínicas do paciente. O tratamento inicial com ruxolitinibe (Jakavi/Jakafi) em pacientes com baço grande mostrou redução significativa do baço e foi independente do status da mutação condutora. A maior magnitude da redução do baço sugere um melhor prognóstico. Em pacientes de baixo risco sem doença clinicamente significativa, eles podem ser observados ou incluídos em ensaios clínicos, com avaliações repetidas a cada 3-6 meses.Ruxolitinibe(Jakavi/Jakafi) a terapia medicamentosa pode ser iniciada em pacientes de risco baixo ou intermediário-1 que apresentam esplenomegalia e/ou doença clínica, de acordo com as diretrizes de tratamento da NCCN.
Para pacientes de risco intermediário 2 ou alto risco, o TCTH alogênico é preferido. Se o transplante não estiver disponível, recomenda-se ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) como opção de tratamento de primeira linha ou para entrar em ensaios clínicos. Ruxolitinibe (Jakavi/Jakafi) é o único medicamento atualmente aprovado em todo o mundo que tem como alvo a via hiperativa JAK/STAT, a patogênese da MF. Dois estudos publicados no New England Journal e no Journal of Leukemia & Lymphoma sugerem que o ruxolitinibe (Jakavi/Jakafi) pode reduzir significativamente a doença e melhorar a qualidade de vida em pacientes com PMF. Em pacientes com MF de risco intermediário-2 e alto risco, o ruxolitinibe (Jakavi/Jakafi) foi capaz de reduzir o baço, melhorar a doença, melhorar a sobrevida e melhorar a patologia da medula óssea, atendendo aos objetivos principais do manejo da doença.
A PMF tem uma probabilidade de incidência anual de 0,5-1,5/100.000 e tem o pior prognóstico de todos os NMP. A PMF é caracterizada por mielofibrose e hematopoiese extramedular. Na PMF, os fibroblastos da medula óssea não são derivados de clones anormais. Aproximadamente um terço dos pacientes com FPM não apresentam sintomas no momento do diagnóstico. As queixas incluem fadiga significativa, anemia, desconforto abdominal, diarreia devido à saciedade precoce ou esplenomegalia, sangramento, perda de peso e edema periférico.Ruxolitinibe(Jakavi/Jakafi) foi aprovado em agosto de 2012 para o tratamento de mielofibrose de risco intermediário ou alto, incluindo mielofibrose primária. O medicamento está atualmente disponível em mais de 50 países em todo o mundo.