A estratégia de tratamento da mielofibrose primária (PMF) é baseada na estratificação de risco.Devido à variedade de manifestações clínicas e questões a serem abordadas em pacientes com PMF, as estratégias de tratamento precisam levar em consideração a doença do paciente e as necessidades clínicas.O tratamento inicial com ruxolitinibe (Jakavi/Jakafi) em pacientes com baço volumoso mostrou redução significativa do baço e foi independente do status da mutação driver.A maior magnitude da redução do baço sugere um melhor prognóstico.Em pacientes de baixo risco sem doença clinicamente significativa, eles podem ser observados ou inseridos em ensaios clínicos, com avaliações repetidas a cada 3-6 meses.RuxolitinibeA terapia medicamentosa (Jakavi/Jakafi) pode ser iniciada em pacientes de risco baixo ou intermediário-1 que apresentam esplenomegalia e/ou doença clínica, de acordo com as diretrizes de tratamento da NCCN.
Para pacientes de risco intermediário-2 ou de alto risco, o TCTH alogênico é o preferido.Se o transplante não estiver disponível, o ruxolitinibe (Jakavi/Jakafi) é recomendado como opção de tratamento de primeira linha ou para entrar em ensaios clínicos.Ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) é o único medicamento atualmente aprovado em todo o mundo que tem como alvo a via JAK/STAT hiperativa, a patogênese da MF.Dois estudos publicados no New England Journal e no Journal of Leukemia & Lymphoma sugerem que o ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) pode reduzir significativamente a doença e melhorar a qualidade de vida em pacientes com PMF.Em pacientes com MF de risco intermediário-2 e alto risco, o ruxolitinibe (Jakavi/Jakafi) foi capaz de diminuir o baço, melhorar a doença, melhorar a sobrevida e melhorar a patologia da medula óssea, atendendo aos objetivos primários do manejo da doença.
A PMF tem uma probabilidade de incidência anual de 0,5-1,5/100.000 e tem o pior prognóstico de todos os NMPs.A PMF é caracterizada por mielofibrose e hematopoiese extramedular.Na PMF, os fibroblastos da medula óssea não são derivados de clones anormais.Aproximadamente um terço dos pacientes com PMF não apresenta sintomas no momento do diagnóstico.As queixas incluem fadiga significativa, anemia, desconforto abdominal, diarreia por saciedade precoce ou esplenomegalia, sangramento, perda de peso e edema periférico.Ruxolitinibe(Jakavi/Jakafi) foi aprovado em agosto de 2012 para o tratamento de mielofibrose de risco intermediário ou alto, incluindo mielofibrose primária.A droga está atualmente disponível em mais de 50 países em todo o mundo.