Ruxolitinibe, também conhecido como ruxolitinibe na China, é um dos "novos medicamentos" que tem sido amplamente listado em diretrizes clínicas para o tratamento de doenças hematológicas nos últimos anos, e tem demonstrado eficácia promissora em doenças mieloproliferativas.
O medicamento direcionado Jakavi ruxolitinibe pode inibir efetivamente a ativação de todo o canal JAK-STAT e reduzir o sinal anormalmente aumentado do canal, alcançando assim a eficácia.Também pode ser usado para o tratamento de uma variedade de doenças e para anormalidades do sítio JAK1.
Ruxolitinibeé um inibidor de quinase indicado para o tratamento de pacientes com mielofibrose de risco intermediário ou alto, incluindo mielofibrose primária, mielofibrose pós-geniculocitose e mielofibrose pós-trombocitemia primária.
Um estudo clínico semelhante (n=219) randomizou pacientes com MF primária de risco intermediário-2 ou alto risco, pacientes com MF após eritroblastose verdadeira ou pacientes com MF após trombocitose primária para dois grupos, um recebendo ruxolitinibe oral 15 a 20 mgbid (n=146) e o outro recebendo uma droga de controle positivo (n=73).Os desfechos primários e secundários principais do estudo foram a porcentagem de pacientes com redução ≥35% no volume do baço (avaliado por ressonância magnética ou tomografia computadorizada) nas semanas 48 e 24, respectivamente.Os resultados mostraram que a porcentagem de pacientes com redução de mais de 35% no volume do baço desde o início na semana 24 foi de 31,9% no grupo de tratamento em comparação com 0% no grupo controle (P <0,0001);e a porcentagem de pacientes com redução de mais de 35% no volume do baço desde o início na semana 48 foi de 28,5% no grupo de tratamento em comparação com 0% no grupo controle (P <0,0001).Além disso, o ruxolitinibe também reduziu os sintomas gerais e melhorou significativamente a qualidade de vida dos pacientes.Com base nos resultados desses dois ensaios clínicos,ruxolitinibetornou-se o primeiro medicamento aprovado pelo FDA dos EUA para o tratamento de pacientes com MF.