Ruxolitinibe, também conhecido como ruxolitinibe na China, é um dos "novos medicamentos" amplamente listados nas diretrizes clínicas para o tratamento de doenças hematológicas nos últimos anos e tem demonstrado eficácia promissora em doenças mieloproliferativas.
O medicamento alvo Jakavi ruxolitinib pode inibir eficazmente a ativação de todo o canal JAK-STAT e reduzir o sinal anormalmente aumentado do canal, alcançando assim a eficácia. Também pode ser usado para o tratamento de uma variedade de doenças e para anomalias no local JAK1.
Ruxolitinibeé um inibidor de quinase indicado para o tratamento de pacientes com mielofibrose de risco intermediário ou alto, incluindo mielofibrose primária, mielofibrose pós-geniculocitose e mielofibrose trombocitemia pós-primária.
Um estudo clínico semelhante (n = 219) randomizou pacientes com MF primária de risco intermediário-2 ou alto risco, pacientes com MF após eritroblastose verdadeira ou pacientes com MF após trombocitose primária em dois grupos, um recebendo ruxolitinibe oral 15 a 20 mg duas vezes ao dia. (n=146) e o outro recebendo medicamento controle positivo (n=73). Os desfechos primários e secundários principais do estudo foram a porcentagem de pacientes com redução ≥35% no volume do baço (avaliado por ressonância magnética ou tomografia computadorizada) nas semanas 48 e 24, respectivamente. Os resultados mostraram que a percentagem de pacientes com redução superior a 35% no volume do baço em relação ao valor basal na semana 24 foi de 31,9% no grupo de tratamento em comparação com 0% no grupo de controle (P<0,0001); e a porcentagem de pacientes com redução de mais de 35% no volume do baço em relação ao valor basal na semana 48 foi de 28,5% no grupo de tratamento em comparação com 0% no grupo de controle (P<0,0001). Além disso, o ruxolitinibe também reduziu os sintomas gerais e melhorou significativamente a qualidade de vida dos pacientes. Com base nos resultados destes dois ensaios clínicos,ruxolitinibetornou-se o primeiro medicamento aprovado pelo FDA dos EUA para o tratamento de pacientes com MF.