Em 29 de junho,Anunciada a Intercept Pharmaceuticalsque recebeu um novo pedido de medicamento completo da FDA dos EUA em relação ao seu agonista de FXR ácido obeticólico (OCA) para fibrose causada por esteato-hepatite não alcoólica (NASH) Carta de resposta (CRL).A FDA declarou no CRL que, com base nos dados revisados ​​até o momento, acredita que os benefícios esperados do medicamento com base em desfechos alternativos de estudos histopatológicos ainda são incertos e os benefícios do tratamento não excedem os riscos potenciais, portanto, não apoiar a aprovação acelerada de OCA para o tratamento de pacientes com NASH que causam fibrose hepática.

Mark Pruzanski, presidente e CEO do Intercept, comentou sobre os resultados: “Durante o processo de revisão, o FDA nunca comunicou informações sobre como acelerar a aprovação do OCA, e acreditamos firmemente que todos os dados enviados até agora atendem aos requisitos do FDA e apoiam claramente o risco de lucro positivo do OCA.Lamentamos este CRL.A FDA aumentou gradualmente a complexidade dos desfechos histológicos, criando assim uma barreira muito alta para passar.Tão longe,OCAestá apenas em três fases-chave.Essa demanda foi atendida durante o estudo.Planejamos nos reunir com a FDA o mais rápido possível para discutir como aprovar o plano de aprovação nas informações da CRL no futuro.”

Na corrida para obter o primeiro medicamento listado na NASH, o Intercept sempre esteve na posição de liderança e atualmente é a única empresa que obteve dados positivos de testes em estágio final.Como um agonista potente e específico do receptor farnesóide X (FXR),OCAjá obteve resultados positivos em um ensaio clínico de fase 3 chamado REGENERATE.Os dados mostraram que NASH moderada a grave que recebeu altas doses deOCAEntre os pacientes, um quarto dos sintomas de fibrose hepática dos pacientes melhoraram significativamente e a condição não se deteriorou.

A FDA recomendou que o Intercept envie dados de eficácia e segurança provisórios adicionais do estudo REGENERATE em andamento para apoiarO potencial da OCAaprovação acelerada, e destacou que os resultados de longo prazo do estudo devem continuar.

ApesarOCAfoi aprovado anteriormente para outra doença hepática rara (PBC), o campo da NASH é enorme.Estima-se que a NASH afete milhões de pessoas somente nos Estados Unidos.Anteriormente, o banco de investimento JMP Securities estimava que o pico de vendas dos medicamentos Intercept poderia chegar a bilhões de dólares.Afetado por essa má notícia, o preço das ações do Intercept caiu quase 40% na segunda-feira, para US$ 47,25 por ação.Os preços das ações de outras empresas farmacêuticas que também desenvolveram NASH também caíram.Entre eles, Madrigal caiu cerca de 6%, e Viking, Akero e GenFit caíram cerca de 1%.

O analista da Stifel, Derek Archila, escreveu em um relatório ao cliente que a recusa foi devido a efeitos colaterais relacionados ao tratamento que ocorreram emTeste clínico OCA, ou seja, alguns pacientes receberamTratamento OCA, o colesterol nocivo no corpo aumentou, o que por sua vez faz com que eles tenham uma maior incidência de risco cardiovascular.Dado que muitos pacientes com NASH já estão acima do peso ou sofrem de diabetes tipo 2, tais efeitos colaterais podem despertar a vigilância das agências reguladoras.De acordo com os requisitos do FDA para dados de testes adicionais, o Intercept pode ter que esperar pelo menos até o segundo semestre de 2022 para interpretar esses dados.A análise externa acredita que um atraso tão longo pode obliterar parte da liderança acumulada anterior do Intercept, permitindo que outros concorrentes, incluindo Madrigal Pharmaceuticals e Viking Therapeutics, tenham a chance de recuperar o atraso.