Em 29 de junho,Intercept Farmacêutica anunciadaque recebeu um pedido completo de novo medicamento do FDA dos EUA em relação ao seu agonista FXR, ácido obeticólico (OCA) para fibrose causada por esteatohepatite não alcoólica (NASH). Carta de resposta (CRL). A FDA declarou na CRL que, com base nos dados revisados ​​até agora, acredita que os benefícios esperados do medicamento com base em desfechos alternativos de ensaios histopatológicos ainda são incertos e que os benefícios do tratamento não excedem os riscos potenciais, portanto não apoiar a aprovação acelerada do OCA para o tratamento de pacientes com EHNA que causam fibrose hepática.

Mark Pruzanski, presidente e CEO da Intercept, comentou os resultados: “Durante o processo de revisão, o FDA nunca comunicou informações sobre como acelerar a aprovação do OCA, e acreditamos firmemente que todos os dados apresentados até agora atendem aos requisitos do FDA e apoiam claramente o risco de lucro positivo do OCA. Lamentamos esta CRL. O FDA aumentou gradualmente a complexidade dos desfechos histológicos, criando assim uma barreira muito alta para a passagem. Até aqui,OCAestá apenas em três fases principais. Essa demanda foi atendida durante o estudo. Planejamos nos reunir com o FDA o mais rápido possível para discutir como aprovar o plano de aprovação das informações da CRL no futuro.”

Na corrida para adquirir o primeiro medicamento listado na NASH, a Intercept sempre esteve na posição de liderança e é atualmente a única empresa que obteve dados positivos de testes em estágio final. Como um agonista potente e específico do receptor farnesóide X (FXR),OCAjá obteve resultados positivos em um ensaio clínico de fase 3 denominado REGENERATE. Os dados mostraram que NASH moderada a grave que receberam altas doses deOCAEntre os pacientes, um quarto dos sintomas de fibrose hepática dos pacientes melhorou significativamente e a condição não se deteriorou.

A FDA recomendou que o Intercept submetesse dados provisórios adicionais de eficácia e segurança do estudo REGENERATE em andamento para apoiarO potencial da OCAaprovação acelerada e destacou que os resultados de longo prazo do estudo deveriam continuar.

EmboraOCAfoi previamente aprovado para outra doença hepática rara (PBC), o campo da NASH é enorme. Estima-se que a NASH afete milhões de pessoas somente nos Estados Unidos. Anteriormente, o banco de investimento JMP Securities estimou que o pico de vendas dos medicamentos Intercept poderia atingir milhares de milhões de dólares. Afetados por esta má notícia, o preço das ações da Intercept caiu quase 40% na segunda-feira, para US$ 47,25 por ação. Os preços das ações de outras empresas farmacêuticas que também desenvolveram NASH também caíram. Entre eles, Madrigal caiu cerca de 6%, e Viking, Akero e GenFit caíram cerca de 1%.

O analista da Stifel, Derek Archila, escreveu em um relatório ao cliente que a recusa foi devido a efeitos colaterais relacionados ao tratamento que ocorreram emTestes clínicos OCA, ou seja, alguns pacientes receberamTratamento OCA, o colesterol prejudicial no organismo aumentou, o que por sua vez faz com que tenham maior incidência de risco cardiovascular. Dado que muitos pacientes com EHNA já apresentam excesso de peso ou sofrem de diabetes tipo 2, tais efeitos colaterais podem despertar a vigilância das agências reguladoras. De acordo com os requisitos da FDA para dados de testes adicionais, o Intercept pode ter que esperar pelo menos até o segundo semestre de 2022 para interpretar esses dados. A análise externa acredita que um atraso tão longo poderá destruir parte da anterior liderança acumulada da Intercept, permitindo que outros concorrentes, incluindo a Madrigal Pharmaceuticals e a Viking Therapeutics, tenham uma oportunidade de recuperar o atraso.